Hücre ve Gen Tedavisinin Unsurları
 

Hücre ve Gen Tedavisinin UnsurlarıKemik iliği ve kök hücre nakli: BMT ve/veya PBCS, artış gösteren pek çok malin (kötü huylu) ve malin olmayan hastalıkların tedavisinde standart haline gelmiş bir hücre tedavisi şeklidir. Kök hücre tedavisi diğer klasik modellerle birlikte, lösemi ve göğüs kanseri, belirli beyin tümörleri, yumurtalık kanseri gibi diğer neoplazmaların tedavisinde kabul edilen tedaviler haline gelmiştir. Ayrıca, kök hücre nakli, hematolojik bozukluklar, otoimmün hastalıklar, bağışıklık sisteminin bozulduğu durumlar gibi birçok hastalığın iyileştirilmesinde önemli rol oynar. Transplantasyona yaklaşım, kök hücre bileşenini verecek olan donör tipi ile belirlenir. Bu yaklaşıma, aileden gelen (kan bağı olan) ya da çeşitli bağış yapan kaynaklardan edinilen ve kan bağı olmayan otolog (kendisinin) ya da allojenik donör kayıtları da dahildir. Kök hücre transplantasyonunun terapötik değerinin tanıması, bu prosedürün genel olarak kabul görmesini sağlamıştır.

Gen tedavisi: Bu yenilikçi tedavi şekli, hastaya terapötik amaçlarla genetik materlayin transferiyle gerçekleşir. Hiçbir tedavi yöntemi bulunamayan ya da tedavisinin sonuçsuz kaldığı hastalıklar için bu yaklaşımla birlikte bir ümit belirmiştir. Rekombinan DNA teknolojisi son yıllarda olağanüstü bir hızla gelişmiştir ve genlerin tanınması ve üzerined oynanması imkanı doğmuştur. Bu işlem sayesinde hastalıkların moleküler temeli daha iyi anlaşılmıştır. Sonuç olarak, gen tedavsi bu araştırmanın doğal bir uzantısı olmuştur. İlaç tedavisi yöntemi yerine, alternatif olarak, hastalıklardaki patofizyolojik defektler somatik hücrelerin genetik materyallerinin bir-iki şekilde değişimiyle düzeltilebilir. Bir yaklaşıma göre, uygun genler veya (vektör ile transfer edilen) DNA doğrudan kan ya da dokular üzerinden (in vivo) nakledilebilir. İkinci bir yaklaşımda ise, hücre tedavisi şeklinde laboratuvarda yapılan gen tedavisiyle modife edilen (değişime uğratılan) hücreler, hastaya infüzyon yoluyla verilir (ex vivo). Belli hastalıkların tedavisindek imantık ve stratejiler değişkendir. Kanser tedavisine ek olarak gen terapisi, tek gene bağlı kalıtımsal bozukluklar (orak hücreli anemi, hemofili, hiperkolesterolemi gibi), enfeksiyöz hastalıklar (HIV, hepatit ve çeşitli herpes türleri) ve çok faktöre bağlı oluşan hastalıklar da (diyabet, koroner kalp hastalığı vb) potansiyel uygulama alanına sahiptir.

Hücre tedavisi: Hücre tedavisi, tedavi amacıyla otolog ve heterolog hücrelerinin transferi ile gerçekleşir. Örnek olarak, tümör içeren lenfositler ve diğer immün efektör hücreler, tümör hücrelerine karşı etkinliklerini artırmak için, gen nakli ve benzer teknikler kullanılarak in vitro olarak manipüle edilebilir. Doku kültür tekniklerindeki son gelişmeler, bu hücrelerin in vitro şartlarda büyük ölçeklerde genişletilmesine ve tedavi amacıyla hastaya infüzyonla verilmesine olanak tanır. Bu strateji klinik olarak uygulanmış ve kanser gibi bir hastalıkta belirgin bir tedavi ümidi oluşturmuştur. Tümör içeren lenfositlere ilave olarak, Epstein-Barr virüs spesifik lenfositler de seçilebilir, in vitro olarak kuvvetlendirilebilir ve infzyonla hastaya verilebilir. Bu strateji, transplantasyon hastalarında EBV nedenli lemfomaların önlenmesinde ve iyileştirilmesinde yüksek başarı oranları göstermiştir. Yakın gelecekte klinik deneylerle benzer hücre tedavisi uygulamaları hızla artacaktır.