Çözüm Bekleyen Sorunlar
 

Çözüm Bekleyen Sorunlarİki ana sorun söz konusu. Birincisi, genlerin insana aktarılmasını sağlayacak daha etkili ve kolay metotların bulunması. İkincisi ise, nakledilen genin hastanın genetik materyalinin hedeflenen bölgesine yerleşmesini sağlamak ve böylece olası bir kanser veya başka bir düzensizlik riskini ortadan kaldırmaktadır. Bir diğer sorun da, yerleştirilen yeni genin vücudun normal fizyolojik sinyalleriyle etkin bir biçimde kontrolünün sağlanmasıdır. Örneğin insülin, doğru miktarda ve zamanda üretilmediği zaman, hastaya yarar yerine zarar verecektir.

Bu yöntemler günümüze dek 300 klinik deneyde toplam 6000 hasta üzerinde kullanıldı. Ancak, başarılı bir sonuç elde edildiği söylenemez.